Руководитель лаборатории редактирования генома Светлана Смирнихина занимается разработкой генетической терапии тяжелого наследственного заболевания — муковисцидоза.
Учёные впервые отредактировали геном в теле человека
- Ген — вырезать, вставить. Нобелевскую премию по химии дали за технологию редактирования генома
- По живому: учёные впервые отредактировали геном в теле человека — РТ на русском
- ПОДПИСАТЬСЯ НА РАССЫЛКУ
- Биологи МГУ открыли новый метод редактирования генов некодирующих РНК
Китайские ученые научились «удалять» из генома генетические заболевания
Исследования, проведенные в последние годы на лабораторных мышах, доказали, что редактирование эпигенома потенциально более безопасно, чем последовательности ДНК. При этом конечный результат не будет отличаться. Ведь не важно, удалили вы из генома «плохой» ген физически или только его «отключили» — опасный белковый продукт нарабатываться с него в любом случае не будет. Более того: при необходимости с помощью эпигеномного редактирования можно получить более мягкий эффект — немного повысить или понизить активность гена. И если что-то пойдет не так, то процесс можно легко обратить вспять. Что касается конкретных методических наработок, то на данный момент перспективной представляется доставка редактора эпигенома проверенным способом — с помощью векторов на основе аденовирусов.
В законах КНР, в отличие от многих других стран, нет прямого запрета на работу с генами эмбрионов. Но этические нормы, выработанные Министерством науки и технологии и Министерством здравоохранения Китая, запрещают подсаживать генетически модифицированные зародыши женщинам в ходе процедуры экстракорпорального оплодотворения дети были зачаты именно с ее помощью. Национальная комиссия по здравоохранению Китая заявила, что тщательным образом проверит законность действий ученого. Представители Южного университета науки и технологий Шэньчжэня ЮУНТ , где он работал, заявили, что ничего не знали об экспериментах с геномом человека. В университете заявили, что ученый находится в отпуске с февраля 2018 г. Более 120 китайских ученых написали открытое письмо, в котором осудили своего коллегу и призвали правительство резко ограничить работу с генами человека.
Этот подход подразумевает, что пока не достигнут минимальный консенсус, может быть необходимо временно замедлить либо приостановить исследования по наследуемому редактированию генома. Наконец, специалист по биоэтике Р. Альта Чаро предлагает в качестве альтернативы мораторию так называемый «экосистемный» подход. В рамках этого подхода широкий спектр уже существующих правовых инструментов — от патентного права до законодательства, регулирующего исследования на эмбрионах — может использоваться для контроля за развитием наследуемого редактирования генома. Задача регулирования и контроля ложится на плечи широкого круга уже существующих акторов — национальных регуляторных агентств например, FDA в США , комитетов по контролю за исследованиями, фондов, финансирующих исследования. В качестве элемента общей «экосистемы» регулирования выступает и саморегулирование научного сообщества. Возможно, хотя и не обязательно, создание консультативного международного органа, который бы предоставлял техническую экспертизу и служил форумом для дискуссий. Показательной для понимания того, какие из предложений научного сообщества с большей вероятностью будут претворены в жизнь, является работа «Экспертного консультативного комитета ВОЗ по разработке глобальных стандартов управления и надзора за редактированием генома человека», первое заседание которого состоялось 18—19 марта 2019 г. Комитет подтвердил своё согласие с ранее высказывавшимися взглядами о безответственности клинического применения наследуемого редактирования генома на данном этапе, однако не поддержал формулировку «моратория». Первой практической рекомендацией комитета стало создание международного реестра исследований по редактированию генома человека на базе ВОЗ. Комитет призвал всех учёных, проводящих соответствующие исследования, зарегистрировать их в реестре, как только он будет создан. Доноры средств, согласно рекомендациям комитета, не должны выделять финансирование на исследования, не внесённые в реестр, а научным журналам следует воздерживаться от публикации таких исследований. Данное предложение Комитета является реализацией «экосистемного» подхода, а формулировки доклада о первом заседании дают основания полагать, что и в ходе выработки дальнейших рекомендаций Комитет будет придерживаться данной модели регулирования. Генетические эксперименты и «дизайнерские» дети: городской завтрак РСМД Особенности национальной науки Несмотря на внимание научного сообщества к глобальному уровню регулирования и соответствующее стремление действовать на транснациональной основе, существуют важные различия между национальными научными сообществами разных стран. Наибольший интерес представляют сообщества США, Великобритании и Китая — трёх стран, в которых наиболее активно развивается область редактирования генома человека. Самым либерально мыслящим, по крайней мере, среди стран Запада является британское научное сообщество. Так, среди авторов проекта моратория не было ни одного учёного из Великобритании. Более разнородно и, в целом, более консервативно настроено сообщество США. Именно от американских ученых в первую очередь исходят призывы к мораторию, хотя есть среди них и более «прогрессивные» лица как вышеупомянутая Р. Альта Чаро. Однако научные сообщества западных стран, несмотря на их неоднородность, объединяет одна общая черта — почти универсальное осознание необходимости широких общественных дискуссий и достижения консенсуса в обществе, которые должны предшествовать любому практическому применению редактирования генома человека. И в этом их, возможно, ключевое отличие от научного сообщества КНР. В своих публикациях в англоязычных журналах китайские ученые критиковали эксперимент Хэ Цзянькуя не менее жестко, чем их западные коллеги.
Их анализ показывает неравномерное рассеивание тепла по экваториальному контуру эритроцитов. Этот подход может привести к более точным измерениям энергетического обмена клеток. Подход даст глобальное понимание энергоэффективности всей живой материи на Земле, от отдельных клеток до целых организмов. Вмешательство происходит без изменения последовательности ДНК — причем делает это на длительный период. Ученые добились этого эффекта, изменив эпигеном каждого исследуемого животного. Эпигеном представляет собой набор химических меток, связанных с ДНК и влияющих на активность генов. После вмешательства активность целевого гена падала и оставалась низкой в течение 11 месяцев, пока мыши были под наблюдением. Одобрение в 2023 году первой терапии редактирования генома, основанной на системе редактирования CRISPR-Cas9, положило начало новой форме медицины, которая предполагает внесение целевых изменений в последовательности ДНК. Однако новые результаты, опубликованные 28 февраля в журнале Nature, подкрепляют аргументы в пользу редактирования эпигенома для лечения определенных заболеваний, тем самым избегая некоторых рисков, связанных с разрывом и необратимым изменением нитей ДНК. По мере того, как клетки приобретают новую идентичность в ходе развития, структура химических меток на их ДНК часто меняется. Эти эпигенетические изменения могут заставить клетку вести себя как, например, клетка печени, а не как клетка мозга. После более чем десятилетних усилий ученые придумали, как модифицировать инструменты редактирования генома, чтобы изменить некоторые эпигенетические метки. Это позволяет добавлять к ДНК метильные группы в определенных местах, например, чтобы выключить ген, или, наоборот, удалить метильные группы из нужного места в геноме, чтобы включить ген. Белок с цинковыми пальцами выделен синим и пурпурным цветом в комплексе с ДНК окрашен в желтый и зеленый цвета. Nature «Возможность применения эпигенетического редактирования в клинических условиях изначальна была неясной», — говорит эпигенетик Марианна Ротс из Университетского медицинского центра Гронингена в Нидерландах. По ее словам, исследователи были обеспокоены тем, насколько конкретным и эффективным будет этот подход и как долго продлится его эффект. Чтобы ответить на эти вопросы, Анджело Ломбардо, исследователь генной терапии из Научного института Сан-Раффаэле в Милане, Италия, и его коллеги использовали молекулы, называемые белками «цинковых пальцев», которые, как и система CRISPR-Cas9, могут быть предназначены для связывания с определенными последовательностями в геноме. Команда разработала белок «цинковых пальцев», который может связываться с геном PCSK9. Данный ген является мишенью нескольких существующих методов лечения высокого уровня холестерина. Затем авторы объединили свои белки «цинковых пальцев» с фрагментами трех белков, участвующих в присоединении метильных групп к ДНК. Этот коктейль фрагментов был взят из набора белков, которые действуют во время эмбрионального развития, с добавлением метильных групп, чтобы гарантировать, что вирусные последовательности, скрывающиеся в геноме данной конструкции будут замалчиваться на протяжении всей жизни. Уровень холестерина у животных снизился в течение месяца после лечения. Уровни белка PCSK9 у них также упали и оставались низкими в течение 330 дней, вплоть до самого конца наблюдений. Эти ошеломительные результаты усилят и без того растущий интерес к эпигенетическому редактированию.
Международный научный форум по редактированию генома пройдет в России
Результаты и перспективы исследований, связанных с редактированием генома высших организмов, обсуждают в Новосибирске ученые из 11 стран на Международном научном конгрессе CRISPR-2023, сообщили организаторы. Члены Европарламента (ЕП) от Польши Анна Фотыга и Косма Злотовский заподозрили КНР в планах злоупотреблять результатами исследований в сфере генетики с целью редактировать геном китайских солдат, а также модифицировать вирусы. Я думаю, редактирование генома будет применяться в тех случаях, когда другого решения быть не может. Ученые из Гарварда опубликовали описание нового подхода к редактированию генома, который позволяет делать любые однонуклеотидные замены и более крупные вставки и делеции, но отличается от классического CRISPR/Cas9-редактирования большей. Однажды учёные подумали: а почему бы не использовать CRISPR/Cas для редактирования геномов?
Биологи разрабатывают новые методы редактирования геномов
| Биологи разрабатывают новые методы редактирования геномов | Системы CRISPR произвели революцию в этой области, поскольку их можно очень легко нацелить на различные части генома. |
| Ученые из Новосибирска нашли способ выключать систему редактирования генома в нужный момент | говорится в сообщении. |
| Учёные разработали эффективный способ редактирования генома коров – РосАгроЭко | Осужденный за редактирование генома китайский генетик Хэ Цзянькуй заявил, что первые в мире ГМО-дети живут «нормальной, безмятежной жизнью». |
ИИ могут задействовать в изменении генома человека
Ученые обнаружили новый способ редактирования генов некодирующих РНК с помощью системы CRISPR/Cas9. Читайте последние научные новости «Российские генетики открыли систему, помогающую бактериям защищаться от вирусов» без рекламы на актуальные темы в ленте новостей. Новости Интерфакс. Российские ученые объединили генетику, историю и современность, после чего сделали сразу два открытия. Новости Интерфакс. Был обнаружен целый ряд механизмов коррекции ДНК, созданных природой, что открывает путь для беспрецедентных подходов к редактированию генома.
Генетики открыли способ безопасного редактирования ДНК
Ученые из компании Profluent представили Open CRISPR-1 — первую систему редактирования генома CRISPR-Cas9, созданную с помощью нейросети. Последние новости. Компания Profluent представила новаторский проект OpenCRISPR – первый в мире открытый редактор генов на основе ИИ, который поможет точно редактировать человеческий геном. В последние годы геномное редактирование широко обсуждается в обществе из-за создания революционной технологии CRISPR/Cas9, позволяющей довольно просто менять ДНК. Технологии - 2 октября 2019 - Новости Санкт-Петербурга - По его словам, в программе мероприятия много докладов молодых ученых по разным научным направлениям, связанным с редактированием генома.
ИИ открыл 188 редких систем редактирования генома человека
Химики и молекулярные биологи предложили модифицировать эту систему, чтобы избежать ошибок при геномном редактировании. Это позволило сделать метод еще более направленным на конкретную мишень», — рассказала Новопашина. Она добавила, что эффективность модификаций уже подтверждена инвитро. В дальнейшем ученые планируют разработать такие модификации направляющей РНК, которые позволят включать и выключать систему геномного редактирования при помощи определенных стимулов, например путем облучения светом определенной длины волны или в присутствии определенных молекул.
Поскольку облучить светом нервные клетки внутри организма практически невозможно, систему можно будет использовать в формате ex vivo вне организма : у пациента забирают часть клеток, редактируют геном в пробирке, а затем возвращают обратно", приводятся в сообщении слова автора патента, старшего научного сотрудника лаборатории химии РНК ИХБФМ Дарьи Новопашиной.
С помощью модифицированной направляющей РНК появляется возможность разрабатывать терапевтические средства для лечения некоторых наследственных, генетически обусловленных заболеваний: например, синдрома Шарко - Мари - Тута, который поражает периферическую нервную систему и приводит к деформации стоп и кистей, слабости и атрофии мышц конечностей. Исследователи полагают, что в перспективе с использованием технологии редактирования откроются способы воздействия на хромосомную патологию — синдром Дауна. Но теоретические шаги в этом направлении вполне реальны", - отмечает Новопашина.
Андрей Будневский — профессор и изобретатель. Отвечает в медуниверсите за инновации. Эксперт по кашлю и изобрёл кашлемер.
Они сравнивают его с карандашом и ластиком, которые могут стирать и исправлять ошибки. Ранее мы писали, что рак не всегда появляется из-за генетической предрасположенности. Окисление клеток ДНК при делении приводит к появлению раковых опухолей.
Китайские ученые научились «удалять» из генома генетические заболевания
Однажды учёные подумали: а почему бы не использовать CRISPR/Cas для редактирования геномов? Был обнаружен целый ряд механизмов коррекции ДНК, созданных природой, что открывает путь для беспрецедентных подходов к редактированию генома. © Fotolia/ Dan Race Методы редактирования геномов в последние десятилетия развиваются семимильными шагами. За технологию редактирования генома в 2020 году была присвоена Нобелевская премия. Нобелевскую премию по химии в 2020 году вручили за развитие метода редактирования генома. Я думаю, редактирование генома будет применяться в тех случаях, когда другого решения быть не может.
На пути к новым генным терапиям
- Читать дальше
- «Под фонарем»: ученый сообщил о причинах создания огромной базы геномов россиян
- Ученые из Новосибирска нашли способ выключать систему редактирования генома в нужный момент
- SciNat за март 2024 #1: эпигенетическое редактирование генома и новое лекарство от ВИЧ
- ИСПРАВЛЕННОМУ - ВЕРИТЬ?
- Биологи МГУ открыли новый метод редактирования генов некодирующих РНК - Аргументы Недели
Международный научный форум по редактированию генома начался в РФ
| Нейросеть помогает ученым редактировать человеческие гены | Ученые приступили к реализации научного мегапроекта по разработке новых систем редактирования геномов на разных уровнях – от нуклеотидных последовательностей до пространственной структуры молекул ДНК. |
| Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены | На Втором саммите по редактированию генома человека в Гонконге ученые задали Хэ вопрос, знает ли он о влиянии CCR5delta32 на работу мозга? |
| редактирование генома — последние новости сегодня | Аргументы и Факты | В начале этого года ВЭФ выпустил видео под названием «Технологи делятся взглядами на наш будущий мир», в котором говорится об изменении человеческого генома под названием «Переписывание кода жизни: технология редактирования генов позволит нам. |
Новая технология позволит редактировать геном без CRISPR
В последние годы наука добилась существенного прогресса в лечении некоторых генетических заболеваний путем редактирования генома стволовых клеток. Кубанские Новости. Новости. - Праймированное редактирование позволило провести системный скрининг мутаций TP53.
Биологи научились редактировать гены некодирующих РНК
Метод позволил заменять гены в течение нескольких дней. Генетики смогут использовать «редактор» при лечении наследственных заболеваний и онкологии. Например, он позволит вырезать гены, связанные с раком молочной железы и яичников. Также возможно удалить мутации, ответственные за серповидноклеточную анемию.
В теории «ножницы» способны остановить даже развитие ВИЧ. Ученые смогут наделить растения устойчивостью к засухе, стрессу, сделать их более питательными и вкусными. Или же удалить из арахиса ген аллергена, а в бананы внедрить устойчивость к смертельному грибку.
Точно так же можно «отредактировать» геном домашнего скота. Правда, есть риск неэтичного обращения с инструментом.
Это приводит к снижению количества таких микроРНК в клетках и внеклеточных везикулах — маленьких пузырьках, которые образуются внутри клеток и высвобождаются во внеклеточное пространство. Редактирование также позволяет изменить физиологию клеток в целом и свойства молекул, которые они выделяют. Например, можно ухудшить их способность подавлять разрастание соединительной ткани, что может привести к появлению рубцовых изменений.
Для решения этой невероятно сложной задачи был использован ИИ реклама Новая технология ZFDesign, созданная авторами исследования, позволяет обойти эту проблему путем моделирования и конструирования таких взаимодействий с помощью искусственного интеллекта ИИ. В результате анализа ученным удалось собрать данные, используемые для построения модели, из более чем 50 миллиардов потенциальных вариантов взаимодействия цинковых пальцев с ДНК. Это краткое описание того, как эти 3 метода редактирования генома работают и чем отличаются друг от друга. Journal Eurekalert, journal Nature Biotechnology. Ичикава утверждает, что программирование генома с помощью цинковых пальцев может стать более безопасной альтернативой CRISPR - ключевой технологии генной инженерии, используемой для поиска новых способов уничтожения раковых клеток и выращивания сельскохозяйственных культур с повышенным содержанием питательных веществ. Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeat, или CRISPR, использует белки бактерий для взаимодействия с генетическим кодом, в то время как цинковые пальцы вырабатываются исключительно в организмах людей. Такие "чужеродные" белки могут вызвать активацию иммунной системы пациентов, в результате чего она может атаковать их как любую другую инфекцию и стать причиной опасного воспаления. Авторы считают, что цинковые пальцы могут быть более эффективными инструментами генной терапии, чем CRISPR, поскольку они более компактны и не подвергают иммунную систему дополнительному риску. Кроме того, цинковые пальцы гораздо проще доставить к нужным клеткам пациента. Читайте также: Астрономы опубликовали гигантскую карту Млечного Пути с 3,32 миллиардами небесных объектов. Перед тем как изменить последовательность кодирования гена в клетках человека, учёные создали специальный "контрольный" цинковый палец. Это было сделано для проверки кода компьютерного искусственного интеллекта. Кроме того, они изготовили несколько цинковых пальцев, способных изменить способ присоединения транскрипционных факторов к целевой последовательности гена и способ экспрессии последнего.
Строительная аналогия Говоря более простым языком, ученые среди всех математически возможных сочетаний белков отобрали те, которые, подобно строительным блокам и плитам, подходят друг к другу, и из которых можно «построить», что-то внятное и стабильное. Было найдено и несколько универсальных решений, которые могут заменить поврежденную часть человеческого ДНК, тем самым исправив генетические ошибки, приводящие к различным врожденным заболеваниям. Сотрудники Profluent призвали ученых использовать выложенные ими в свободный доступ последовательности, чтобы протестировать их стабильность и безопасность.