Спустя год президент фармацевтического подразделения Bayer Стефан Ольрих официально признал, что прививки от Covid-19 на самом деле являются “клеточной и генной терапией”, продаваемой под видом вакцин, чтобы «завоевать доверие общественности». Генная терапия — все новости по теме на сайте издания Китайские ученые сообщили об «историческом прорыве» в лечении врожденной глухоты.
В США одобрили два метода генной терапии
Решение о регистрации генной терапии было вынесено на основании данных исследований с участием 44 пациентов с серповидно-клеточной анемией. Генная терапия сетчатки показала большие перспективы в лечении пигментного ретинита (РП), который приводит к серьезной потере зрения у молодых людей. В 2023 году продолжился поток хороших новостей из стремительно развивающейся области генной и клеточной терапии, начавшийся в 2022 году. Генная терапия позволяет говорить о персонализированном подходе в лечении неврологических заболеваний. Перспективы применения генной терапии 11:35 - Почему нельзя исправлять мутации до рождения ребенка? Главные новости 26 августа: новый метод позволяет редактировать ДНК миллиарда клеток за один прогон, а стимуляция мозга улучшила память пожилым людям на 1 месяц.
Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью
| Ученые доказали эффективность генной терапии при алкоголизме - Новости | Специалисты и пациенты надеются, что опыт раннего выявления и назначения генной терапии при СМА, может быть применен и для борьбы с мышечной дистрофией Дюшенна. |
| В Великобритании успешно испытали генную терапию слепоты | С августа регуляторы США и Евросоюза одобрили четыре препарата для генной терапии редких генетических заболеваний за один курс. |
Спецпроект: «Генная терапия: познакомьтесь с лекарствами будущего»
У двух больных мальчиков, для которых не нашлось совместимого донора, они взяли гемопоэтические стволовые клетки предшественники всех клеток крови и обработали их вирусным вектором — модифицированным ВИЧ, несущим ген, кодирующий белок ALDP. Вирус был обезврежен: лишен способности размножаться, но он мог встраиваться в геном клеток крови, после чего клетки обретали способность вырабатывать белок ALDP. Затем гемопоэтические стволовые клетки ввели обратно пациентам, перед этим уничтожив их костный мозг с помощью химиотерапии, чтобы теперь в нем «жили» только измененные клетки. Сценарий примерно тот же, что и при пересадке костного мозга, только лейкоциты происходят не из донорского костного мозга, а из видоизмененных в лаборатории клеток своего собственного.
Хотя полного исцеления пациентов в результате лечения не произошло, процедура стабилизировала развитие болезни, и эффект от генной терапии был сравним с эффектом от пересадки костного мозга. Недавно были проведены расширенные клинические испытания такого способа лечения — в них участвовало 17 пациентов от 4 до 13 лет из семи населенных пунктов в пяти странах. Работу спонсировала биотехнологическая компания Bluebird Bio.
В течение полугода после лечения состояние 16 из 17 пациентов стабилизировалась. На данный момент у большинства мальчиков не прогрессируют ни патологические изменения мозга по данным МРТ , ни неврологические симптомы. Нет и признаков осложнений, связанных с некорректным встраиванием привнесенного гена в геном клетки-хозяина — специфическими рисками генной терапии.
Модифицированные стволовые клетки крови затем пересаживаются обратно пациенту, где они прикрепляются и размножаются в костном мозге, увеличивая производство фетального гемоглобина — типа гемоглобина, способствующего доставке кислорода. Lyfgenia — это генная терапия на основе клеток, которая модифицирует стволовые клетки крови пациента для производства гемоглобина, полученного с помощью генной терапии. Такой гемоглобин функционирует аналогично типу нормального гемоглобина взрослого человека, не подверженного серповидно-клеточной болезни. Серповидно-клеточная болезнь — это болезненное наследственное заболевание крови, которое может приводить к преждевременной смерти. По оценкам, им страдают около 100 тыс. Президент США Джо Байден в своем заявлении сказал, что одобрение этих препаратов стало "большим прорывом" для людей, живущих с этим заболеванием, и отметил, что оно в непропорциональной степени затрагивает две группы меньшинств.
Ученые разработали генную терапию для лечения детской лейкемии 13 февраля 2018 года Американские эксперты одобрили лечение, которое генетически обрабатывает собственные клетки крови пациентов, превращая их в «армию убийц», способных искать и уничтожать детскую лейкемию. Терапия под названием CAR-T была разработана фармацевтической компанией Novartis Pharmaceuticals и Университетом Пенсильвании, знаменуя собой новую эру в лечении рака.
Джо Байден При серповидно-клеточной болезни организм вырабатывает гемоглобин неправильной, серповидной формы, что нарушает способность красных кровяных телец переносить кислород к тканям организма. Серповидные клетки, как правило, слипаются и могут закупоривать мелкие кровеносные сосуды, вызывая сильную боль. Это также может привести к инсультам и отказу органов. Оба метода генной терапии могут занять несколько месяцев и включают в себя высокодозную химиотерапию, что чревато потенциальным риском бесплодия. Хотя с этим риском можно справиться с помощью методов сохранения фертильности, таких как замораживание яйцеклеток и банкирование спермы. Компания планирует оценить потенциальные долгосрочные риски безопасности в ходе 15-летнего последующего исследования после утверждения препарата.
Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены
Доллар за день окреп на 77 коп. Индекс Мосбиржи впервые с апреля прошлого года превысил 2700 пунктов, отмечает инвестиционный стратег «БКС мир инвестиций» Александр Бахтин. Поддержку бенчмарку оказало реинвестирование дивидендов от Сбербанка, предполагает эксперт. Внешний фон был позитивным, отмечает Бахтин. В США на выходных приблизились к компромиссу по повышению потолка госдолга.
Торги на американских биржах в понедельник не проводились в связи с национальным праздником — Днем памяти. Прогноз БКС по индексу Мосбиржи на 30 мая — 2625—2740 пунктов. Последний уже одобрен в ЕС и ожидает решения американского регулятора после рассмотрения дополнительных данных испытаний. Биржевой фонд iShares Genomics Immunology and Healthcare ETF является привлекательным и дает инвесторам доступ к двум быстро растущим областям медицинских инноваций — геномике и иммунологии, отмечает аналитик ФГ «Финам» Зарина Саидова.
Для этого понадобится более длительные наблюдения. К сожалению, технология не подходит для лечения детей, у которых уже развились симптомы заболевания. Поэтому медики не смогли помочь старшей сестре Тедди, у которой диагностировали такое же заболевание. Другой минус данной технологии — высокая стоимость лечения. Британский орган по контролю за ценами на лекарства оценил стоимость терапии Libmeldy в 3,4 миллиона долларов США. Поэтому без финансирования со стороны государства или специальных фондов, ее мало кто себе сможет позволить. С ним вы будете в курсе самых последних событий в мире науки и высоких технологий. Технология Libmeldy уже одобрена для использования в Европейском союзе и Великобритании. Очевидно, в ближайшее время она начнет применяться для лечения MLD и в других странах.
Напоследок напомним, что это не первый случай успешного применения генной терапии. Ранее мы рассказывали о том, что методом генной терапии удалось вылечить пациента от паралича конечностей.
Вначале, ухудшение касается остроты зрения в темноте, далее уменьшаются поля зрения, затем потеря центрального зрения и полная слепота к 40-60 годам. Впервые заболевание стало известно в 1872 году, а мутация в гене CHM, который ответственен за производство протеина REP1 rab escort protein была открыта в 1990 году. До настоящего момента все дегенеративные изменения, связанные с ухудшение зрения при этой патологии были не излечимы. Сетчатки здорового глаза и при хороидеремии В основном этим заболевание страдают мужчины, так как его развитие связанно c геном, сцепленным с X хромосомой. Женщины заболевают только в том случае, если отец был болен, а мать являлась носителем. В среднем его находят у 1 человека на 50 000.
Затем вектор, несущий терапевтический ген, вводится в культуру клеток, и после этого генно-модифицированные клетки вводятся пациенту, и происходит их интеграция в ткань-мишень. Важной составляющей генной терапии является выбор вирусного вектора — «переносчика здорового гена в клетку». При проведении генной терапии нормально функционирующий ген помещается в «транспортное средство», которое далее вводится внутривенно пациенту. Терапевтический вектор целенаправленно доставляет нормально функционирующий ген в клетки ткани, для которых он предназначен. Функцию вектора выполняет капсид — белковая оболочка некоторых вирусов. Важно отметить, что данный вектор получен в лабораторных условиях с использованием различных биоинженерных технологий. Основные задачи, которым должен отвечать вектор, это родство к тканям-мишеням, чтобы достичь органа, в котором есть генетически обусловленные нарушения, низкая иммуногенность, означающая, что организм не будет синтезировать против него антитела в большом количестве, а также высокая способность проникать в клетки-мишени и передавать в ядра клеток здоровый ген. При гемофилиях A и B нормально функционирующий ген должен быть доставлен в клетки печени, поскольку именно они вырабатывают белки, необходимые для свертывания крови.
При этом исходный генетический материал, который находится в ядрах клеток, не меняется. Это означает, что мутировавший ген сохраняется в генетическом материале организма и может передаваться потомству. При других заболеваниях, например, при мышечной дистрофии Дюшенна, основной целью являются клетки мышечной ткани. Текущие клинические исследования оценивают прежде всего безопасность генной терапии. Поскольку генная терапия является новым методом лечения, сейчас нельзя определенно говорить обо всех рисках, которые могут возникать при ее применении, однако медицинские исследователи, учреждения и регуляторные органы работают над тем, чтобы применение генной терапии было как можно более безопасным. Несколько уровней оценки протокола генной терапии и контроль во время проведения гарантируют, что вопросы безопасности являются приоритетом при планировании и проведении исследований. К исследованиям по генной терапии мировые научные и медицинские сообщества относятся с особым вниманием, так как очень важно быть уверенными в том, что инновационный метод лечения от генетических заболеваний не только эффективен, но и безопасен как для самого пациента, так и для его будущего потомства. Для того чтобы оценить риски генной терапии, в первую очередь необходимо разобраться в том, как устроена генная терапия.
У некоторых пациентов генная терапия вообще не работает. Кроме того, пока неясно, в течение какого времени сохраняется эффект генной терапии.
Подпишитесь на ежемесячную рассылку новостей и событий российской науки!
- Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью - ФармМедПром
- СВЯЗАТЬСЯ С РЕДАКЦИЕЙ
- В России начинаются клинические испытания инновационного препарата против гемофилии
- Новости генной терапии
- Последние новости:
Российские ученые начнут испытания генной терапии ВИЧ на животных
Итоги конференции 23. Итоги конференции Главные направления развития генетических технологий в России обсудили на конференции «Терапия будущего. Трансформация рынка лекарств», которая состоялась 21—22 апреля 2021 года. Бочкова Сергей Куцев.
Бочкова и Ассоциации медицинских генетиков , вызвало большой интерес у специалистов. Актуальность выбранной тематики подчеркнул Министр промышленности и торговли Российской Федерации Денис Мантуров. В своем послании к участникам конференции, которое было зачитано на открытии форума, он, в частности, отметил: «Уже несколько лет в мире наблюдается настоящий бум инвестиций в сферу генетических технологий.
Данное направление позволяет решать проблемы, связанные с ростом числа пациентов с генетическими заболеваниями, с распространением возрастных заболеваний, с воздействием на патологические процессы при онкологических, аутоиммунных и иных болезнях. Развитие генетических технологий в нашей стране на государственном уровне началось сравнительно недавно, и уже сейчас является крайне перспективным направлением. Это подтверждает опыт и прогнозы тех стран, где уже продолжительное время ведутся работы в этой области».
Выступая на Пленарном заседании, Первый заместитель Министра промышленности и торговли Российской Федерации Василий Осьмаков определил генетику, как один из элементов образа будущего для фарминдустрии. Мы четко понимаем, что генетические технологии станут одним из фокусов внимания новой программы, и ведем работу по формированию карты прорывных технологических направлений, которые будут покрыты новой Стратегией. Цель — на платформе «Фарма 2020» и основываясь на успехах, которые уже были достигнуты, создать почву для прорывов по инновационным направлениям, одним из которых является генетика, в диапазоне до 2030 года», — сказал Василий Осьмаков.
Теперь ученые из Калифорнийского университета в Дэйвисе представили многообещающую альтернативу — экспериментальный препарат miR-22. Цифровой прорыв: как искусственный интеллект меняет медийную рекламу Генная терапия miR-22 действует в качестве тормоза, блокируя выработку определенных белков, способствующих росту рака печени. Среди таких белков циклин А, протеиндеацетизала и индуцируемый гипоксией фактор. Из предыдущих исследований ученые узнали, что сниженный уровень miR-22 связан с развитием рака и по уровню этого биомаркера можно предсказать продолжительность жизни пациентов. Новое лечение, вводимое мышам однократно внутривенно, сравнили с препаратом ленватинибом. Терапия miR-22 увеличила показатели выживаемости грызунов, а также не имела токсического воздействия — для этого ученые оценили показатели крови и функцию внутренних органов.
Алмазова» Минздрава России во время пандемии 2020-2021 гг. Были получены результаты полногеномного поиска ассоциаций GWAS для 128 фенотипов, включая показатели лабораторных и инструментальных исследований во время госпитализации.
Исследователями выявлены ассоциации между ДНК вариантами и тяжестью поражения легких, а также летальным исходом. Алмазова» Минздрава России в ближайшее время.
Пришлось изучить 20 тыс.
Наконец, команда профессора Лю обнаружила магическую комбинацию. Правда, пока у мышей. Генная терапия, нацеленная на конкретный «ген бессмертия» он называется SOX5 , может замедлить старение суставов у мышей, способствовать регенерации суставного хряща и устранить симптомы остеоартрита.
Лабораторные исследования показали, что генная терапия SOX5 может эффективно замедлять старение клеток сустава, остановить разрастание кости и слизистой синовиальной оболочки состава, замедлить воспаление и ускорить формирование молодого хряща. Мышки полностью вернули себе подвижность и хватку в конечностях, как будто никакой болезни и не было. Это открывает гигантское направление исследований по профилактике и лечению заболеваний, связанных со старением человека.
Правда, нужно сделать еще очень много, признают эксперты. Теперь ученые будут заняты тем, чтобы отыскать молекулярные пути, приводящие к старению, и создать методы клинической диагностики и генного вмешательства для лечения дегенеративных заболеваний. Стволовые клетки заменят биополимеры: сможем отрастить себе руку или зуб Одновременно с зоологами под руководством профессора Лю другие команды китайских ученых из Пекинского института стволовых клеток и регенеративной медицины думали, как доставить в человеческий организм «строительный материал» для регенерации.
Читайте также «Пояс и путь»: Китай создал самую совершенную инициативу глобального развития Исполнилось десять лет уникальному проекту Пекина Ранее в регенеративной медицине применяли биоразлагаемые полимеры, из которых изготавливали сосудистые стенты, шовный материал, пломбы. Из биополимеров делают гемостатические кровоостанавливающие губки при травмах сосудов, которые способствуют заживлению ран, или искусственную кожу для лечения ожогов.
Уважаемые коллеги, дорогие друзья,
После его открытия ученые поспешили разработать целый арсенал новых CRISPR-систем для генной терапии и геномной инженерии. Недавно исследователи из Университета Дьюка и Массачусетского технологического института сделали следующий шаг, разработав варианты CRISPR, способные воздействовать на более широкий спектр генетических последовательностей. Эта разработка обещает значительно расширить горизонты лечения генетических заболеваний, таких как синдром Ретта и болезнь Хантингтона, генной терапии в широком смысле слова и персонализированной медицины. Подробности опубликованы в журнале. Теперь их прорыв обещает стать мишенью для подавляющего большинства геномов человека. Действительно, авторы объясняют в пресс-релизе, что для внесения модификаций в геном белка Cas используют как молекулу РНК, которая направляет фермент к целевой последовательности ДНК, так и PAM короткую последовательность ДНК, которая следует сразу за целевую последовательность ДНК и необходима для связывания белка Cas.
Власть, слава Богу, прислушивается. Резолюция по итогам форума скоро будет представлена общественности и органам власти, чтобы оставленные проблемы поскорее решились. Главная проблема — это упущенное время. Наша задача, чтобы пациент не страдал и не превращался в инвалида. Мы хотим дать шанс и взрослым пациентам», — заключил президент Всероссийского общества гемофилии.
Орфанные центры в Москве и регионах На данный момент в России нет орфанных центров, но этот вопрос обсуждается. Важное условие таких учреждений — междисциплинарность. Невозможно создать отдельные центры под каждую болезнь, к тому же у нескольких патологий может быть похожее лечение, и по этому принципу в каждом субъекте страны может появиться орфанный центр. Но у некоторых патологий может быть похожее лечение. Целесообразно в каждом субъекте создавать центр компетенций по разным группам заболеваний. Он мог бы заниматься реальной клинической работой, то есть там работали бы ортопеды, эндокринологи и другие специалисты», — отметила Ольга Германенко.
RU - Эксперименты на животных по созданию генной терапии ВИЧ-инфекции планируется завершить за два следующих года. По словам ученого, в ближайшее время в ЦСП появится специализированный виварий помещение для содержания лабораторных животных. Для него уже закуплены лабораторные мыши определенных генетических линий. В ходе эксперимента мыши будут "гуманизированы" с помощью стволовых клеток из пуповинной крови человека.
Материалы новостного характера нельзя приравнивать к назначению врача. Перед принятием решения посоветуйтесь со специалистом.
Новости генной терапии
это не единственная генная терапия, разрабатываемая для лечения наследственной оптической нейропатии Лебера. С августа регуляторы США и Евросоюза одобрили четыре препарата для генной терапии редких генетических заболеваний за один курс. ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК. заявил доктор Макларен. Главная. Новости. Наука. Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью.
На кого делать ставку
- Инновационный рынок
- Создание единственного в России центра генной терапии начнется в Сириусе в 2023 году
- В США одобрена первая генная терапия гемофилии B у взрослых
- Как инвестору заработать на пятикратном росте рынка клеточной и генной терапии - Ведомости
Читайте также
- Впервые ребенок в Британии успешно прошел генную терапию
- В США одобрена первая генная терапия гемофилии B у взрослых
- Впервые ребенок в Британии успешно прошел генную терапию -
- Наука РФ - официальный сайт
Глаукома — не проблема: разработана новая генная терапия
14 декабря 2023 пройдет ВСЕРОССИЙСКАЯ МУЛЬТИМЕДИЙНАЯ КОНФЕРЕНЦИЯ «ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ: НАСТОЯЩЕЕ И БУДУЩЕЕ», в рамках которой обсудим новые возможности генной терапии наследственных моногенных, многофакторных. Он предназначен для лечения взрослых с умеренной и тяжелой гемофилией, которые получают терапию препаратами фактора IX, сталкивались с жизнеугрожающим кровоизлиянием и повторными серьезными спонтанными кровотечениями. Эксперты обсудили эффективность инструментов генной терапии, особенности и опыт разработок генных препаратов для лечения орфанных или неизлечимых заболеваний, в том числе, онкологии. заявил доктор Макларен.