В лаборатории редактирования генома МГНЦ предложили собственный подход лечения миодистрофии Дюшенна.
80 лет ФГБУ НМИЦ АГП имени академика В.И.Кулакова Минздрава России
Третий Международный саммит по редактированию генома завершился в понедельник, когда специалисты по этике предупредили ученых о необходимости замедлить усилия по использованию редактирования генов для улучшения здоровья эмбрионов. Это открытие вводит нас в новую огромную область биологии и, вероятно, ведёт к очередной революции в технологии редактирования генома. Запрещены сейчас, мораторий есть на редактирование генома человека именно на стадии эмбриона. «Я ждал появления возможности редактирования генома последние 15 лет, и теперь мне выпала большая честь — поучаствовать в подобном беспрецедентном эксперименте.
К каким открытиям ученых привело слияние генетики, истории и современности
Читайте также: Тропоэластин: Найден способ полностью восстановить сердце после инфаркта. Другие нарушения возникают не из-за дефектов в самом коде, а из-за ошибок считывания ДНК клеточным механизмом это называется эпигенетическими нарушениями. Ген, который сообщает клетке, как производить определенный белок, обычно взаимодействует с другими молекулами, называемыми факторами транскрипции, определяющими, сколько именно такого белка нужно произвести. Поэтому ученые ищут способы вернуть эпигенетическую активность в исходное состояние. Одним из методов, позволяющих изменить и отрегулировать гены, является система редактирование генома "цинковыми пальцами". Цинковые пальцы - один из самых распространенных типов белковых структур в нашем организме. Они могут регулировать процесс восстановления ДНК путем захвата ферментов и вырезать неправильные части кода. Мотив цинкового пальца или домен цинкового пальца - это распространенный белковый мотив, который связывает ионы цинка и образует структуру, похожую на палец. Эта пальцеобразная структура связывается с основной бороздкой ДНК и регулирует ее транскрипцию. Цинковые пальцы обычно состоят из нескольких бета-листов и альфа-спиралей, а остатки цистеина и гистидина удерживают ионы цинка вместе. Они содержатся в различных белках, включая факторы транскрипции, ДНК-связывающие белки и ферменты.
Они необходимы для многих биологических процессов, например, для восстановления ДНК, управления работой генов и взаимодействия с другими белками. Читайте также: Внутреннее ядро Земли остановило вращение и, возможно, повернуло в обратную сторону - считают учёные.
Благодаря этому в геномной последовательности можно увидеть перестановки и повторы, а расшифровка проводится значительно быстрее и точнее. Мы взяли за основу американский прибор, но реализовали свою собственную, оригинальную технологию. За счет чтения более длинных участков она значительно упрощает сборку «пазла» генома целиком и позволяет отслеживать геномные перестройки, что важно для медицины. На мой взгляд, это даже не эволюционный, а революционный скачок в технологиях», — сказал заместитель директора по научной работе ИАП РАН Антон Букатин. По плану создателей серийный выпуск приборов должен начаться в 2026—2027 годах.
К примеру, запрет на редактирования клеток зародышевой линии. Искусственный интеллект помогает расшифровывать рентгеновские снимки, делать заключение по анализам крови, предлагать возможные диагнозы и варианты лечения пациентов. Также ИИ может высчитывать возможность возникновения у человека того или иного заболевания. Специалисты утверждают, что машина в некоторых случаях может заметить то, что упускает человек ввиду своей не совершенности.
Этот сайт, по задумке исследователей, должен быть специфичным для конкретного варианта и повторять естественную архитектуру целевого участка. Он позволяет конструировать pegRNA для тысяч генетических вариантов и одновременно генерировать для них сенсорный сайт. Новый подход к скринингу направлен на выявление мутантных вариантов, встречающихся у пациентов, и описание их функциональной роли. Праймированное редактирование позволяет вносить мутации в эндогенный TP53, а его модификация повышает точность нацеливания системы редактирования. Credit: Nature Biotechnology, 2024. DOI: 10. Эту библиотеку они протестировали на клетках аденокарциномы легкого человека. Клетки трансдуцировали аденоассоциированными вирусными векторами, кодирующими pegRNA.
Ген — вырезать, вставить. Нобелевскую премию по химии дали за технологию редактирования генома
Бочкова запустил пилотный проект в начале 2022 года в 8 регионах России. На сегодняшний день выявлено 19 пациентов со спинальной мышечной атрофией на досимптоматической стадии. Несколько детей наблюдаются уже в течение 5 месяцев, и результаты говорят о том, что их развитие соответствует норме их возраста. Это потрясающий результат», - сообщил Сергей Куцев.
Академик РАН, заместитель директора по научной работе Научного центра неврологии Сергей Иллариошкин рассказал о зарубежных наблюдениях применения препарата нусенерсен для лечения спинальной мышечной атрофии 1 типа, которые проводятся уже в течение 1 года. Так, например, при назначении лечения на пресимптоматической стадии болезнь может не развиться вовсе либо манифестировать в более поздние сроки. При назначении специфического лечения в ранней стадии СМА заболевание протекает в более мягкой форме, можно сказать, что имеет место трансформация фенотипа СМА 1 типа в СМА 2 типа.
Исследования показывают, что если препарат назначен максимально рано, до появления двигательных проявлений болезни, то можно достичь практически нормальных моторных показателей развития ребенка. Поэтому сейчас идет борьба за максимально раннюю диагностику», - подчеркнул Сергей Иллариошкин. Генная терапия в неврологии — переход к персонализированной медицине Генная терапия позволяет говорить о персонализированном подходе в лечении неврологических заболеваний.
Яркий пример тому — история ребенка из США с диагнозом нейрональный цероидный липофусциноз, причиной которого стала редкая мутация. В кратчайшие сроки был разработан индивидуальный препарат на основе антисмыслового олигонуклеотида. За 4 года его применения врачи наблюдали улучшение клинической картины.
К сожалению, спасти пациентку все же не удалось, но полученный опыт ставит ряд вопросов этического, правового плана и перед обществом, и перед разработчиками.
В том же 2019 году Госдума начала исследовать правовое регулирование этой темы в разрезе репродуктивных технологий. Главный вопрос: можно ли редактировать ДНК эмбрионов? В конце 2019-го российский ученый Денис Ребриков планировал отредактировать ДНК яйцеклетки для лечения наследственной глухоты. Имплантировать их матери он смог бы только после разрешения Минздрава, но в ведомстве были против. Это первый эксперимент такого рода в мире, кроме российских ученых пока никто не пытался редактировать GJB2 у человека. Но заметных успехов Ребриков пока не добился. Следующая важная веха в российской геномике — развитие геномных центров. В 2020 году «Роснефть» стала главным технологическим партнером проекта по созданию трех геномных центров мирового уровня, на которые в федеральном бюджете было запланировано выделить 12,2 млрд рублей. Помимо этих центров исследованиями при поддержке государства занимаются и другие организации.
Энгельгардта РАН. В последнем ученые работают над созданием редакторов генов нового поколения. Более быстрых, чем Cas9, при этом более точных. А в Институте биологии гена РАН на мышах нашли способ лечить миодистрофию Дюшенна, от которой страдают тысячи людей. В этом помогли как раз «молекулярные ножницы». По словам ученых, такую генную терапию можно было бы использовать на человеке, но редактирование генов in vivo то есть у конкретного пациента запрещено. В рамках отдельных российских лабораторий тоже ведутся исследования. В Институте цитологии и генетики Сибирского отделения РАН ученые изучают укладку ДНК и ее влияние на экспрессию генов, с помощью CRISPR-Cas9 создают мышей-«мутантов»: например, для вирусологов делали восприимчивых к ковиду мышей, чтобы тестировать вакцины и лекарства. Это международное сотрудничество с 2020 года осложнялось пандемией, а в 2022 году научное сообщество столкнулось с санкциями. В новой ситуации наука в России фактически изолируется, хотя западные ученые просят не прекращать международного сотрудничества.
И совместная работа действительно продолжается, пусть и с ограничениями. В марте 2022 года Минобрнауки приняло решение временно не требовать от ученых публикаций в международных базах данных и участия в зарубежных конференциях. Раньше это было обязательно для отчетов по проектам и грантам. В новых условиях ведомство решило подготовится к возможным массовым отказам в публикациях для российских ученых — но худшего не случилось.
Кто бы мог подумать, что вот за этой невзрачной дверью и творятся самая настоящая фантастика и будущее всего отечественного животноводства. Выдающееся достижение ученых Центра животноводства имени Эрнста корова Цветочек получена два года назад чисто лабораторным методом, путем, цитата, переноса ядер соматических клеток, используя эмбрионные фибробласты. Если по-простому: это искусственная корова из пробирки. А главная проблема клонов — бесплодие или потомство с отклонениями. И вот 30 декабря у Цветочка родился абсолютно здоровый теленок. У нее в принципе не было никаких внешних проявлений, что что-то может пойти не так. Она абсолютно образцовая мама.
Блогерша заработала на OnlyFans 5 млрд рублей. Сообщения и фото за нее рассылает нейросеть Как это работает? Специалисты создали нейросетевой алгоритм, который подбирает структуры РНК так, чтобы свести к минимуму изменения в структуре других генов. С ее помощью можно будет редактировать любую генетическую мутацию и лечить заболевание, которое она провоцирует.
Ученые разработали эффективный способ редактирования генома коров
Итоги их опытов представлены в журнале PLoS One. В конце прошлого года интерес к дискуссии дополнительно подогрело скандальное применение этой технологии в Китае. Это не мешает опытам по созданию новых трансгенных организмов, но избыточно и даже вредно для медицинских целей. Зачастую исправление того или иного гена требует точечного удаления или замены всего одного нуклеотида, а разрезание нити ДНК часто приводит к нежелательным мутациям. Поэтому молекулярные биологи активно изучают другие ферменты, менее универсальные, но более безопасные для человека и животных.
Эту систему можно гибко настраивать, чтобы нацеливать на любые основания ДНК и, следовательно, использовать для выполнения разрезов в любых участках ДНК. Исследователи изучили потенциальное терапевтическое использование этого инструмента при генетических заболеваниях, которые невозможно вылечить с помощью стандартной системы CRISPR. В доклинических испытаниях они показали, что система с SpRyc может воздействовать, например, на генетические нарушения, связанные с синдромом Ретта и болезнью Хантингтона — неврологическими заболеваниями, которые ускользали от традиционной инженерии.
Исследователи активно используют этот бактериальный механизм для генетического редактирования и генной инженерии. Исследователи разработали новый искусственный белок Cas9 — SpRyc. В отличие от классического бактериального белка ему не нужна для нацеливания связка из двух гуаниновых оснований.
Методы редактирования геномов в последние десятилетия развиваются семимильными шагами. Если даже 10 лет назад в арсенале учёных были бактерии-векторы и генные пистолеты, которые модифицируют геномы в произвольных местах, то сейчас основной инструмент — высокоточная технология CRISPR. Но и она не лишена недостатков: во-первых, эта система белков достаточно крупная и просто «не влезает» в некоторые векторы, во-вторых, с её помощью можно редактировать только ДНК, а для работы с РНК она не годится и, в-третьих, сейчас эта технология становится предметом патентных споров.
Большая междисциплинарная команда биологов, в которую входят ученые трех подразделений МГУ имени М. Ломоносова, а также исследователи НИЦ «Курчатовский институт», приступила к поиску новых технологий редактирования геномов.
Ученые из Подольска сделали прорыв в редактировании генома
| К каким открытиям ученых привело слияние генетики, истории и современности // Новости НТВ | самые актуальные и последние новости сегодня. |
| Ген — вырезать, вставить. Нобелевскую премию по химии дали за технологию редактирования генома | Ученые обнаружили новый способ редактирования генов некодирующих РНК с помощью системы CRISPR/Cas9. |
| Новая технология позволит редактировать геном без CRISPR | В лаборатории редактирования генома МГНЦ предложили собственный подход лечения миодистрофии Дюшенна. |
Ученые из Подольска сделали прорыв в редактировании генома
Точных ответов на эти вопросы не знает никто, но давайте попробуем разобраться, какими окажутся для нас хотя бы ближайшие десять лет.
Исследования, проведенные в последние годы на лабораторных мышах, доказали, что редактирование эпигенома потенциально более безопасно, чем последовательности ДНК. При этом конечный результат не будет отличаться. Ведь не важно, удалили вы из генома «плохой» ген физически или только его «отключили» — опасный белковый продукт нарабатываться с него в любом случае не будет. Более того: при необходимости с помощью эпигеномного редактирования можно получить более мягкий эффект — немного повысить или понизить активность гена. И если что-то пойдет не так, то процесс можно легко обратить вспять. Что касается конкретных методических наработок, то на данный момент перспективной представляется доставка редактора эпигенома проверенным способом — с помощью векторов на основе аденовирусов.
К ним относится синдром Дауна, болезнь Шарко-Мари-Тута ШМТ , некоторые формы шизофрении и определенные виды онкологических заболеваний. Freepik При этом создатели технологий нейросетевого редактирования генов отметили, что она предусматривает ряд запретов в связи с этическими стандартами.
К примеру, запрет на редактирования клеток зародышевой линии. Искусственный интеллект помогает расшифровывать рентгеновские снимки, делать заключение по анализам крови, предлагать возможные диагнозы и варианты лечения пациентов.
Его можно проводить вблизи ферм в лабораториях с базовым оборудованием. Последние имеют меньший по сравнению с остальными размер, поэтому легче проникают в эмбрион. При этом являются безопасной вирусной платформой. Анна Кривоногова. Учёные установили, что размер частицы аденоассоциированного вируса позволяет без повреждения проникать через специальную оболочку эмбриона млекопитающих и эффективно доставлять генетический материал.
В России пройдет международный научный форум по редактированию генома
Они соединяются с BspD6I и мешают ее работе при комнатной температуре, но распадаются и высвобождают молекулы ДНК-редактора, если поместить их в теплую воду. Работу этих «выключателей-градусников» Абросимова и ее коллеги проверили на обрывках ДНК вируса-бактериофага T7, с которым нередко сталкиваются природные производители фермента BspD6I — бактерии рода Bacillus. Как показали опыты, геномный редактор никак не реагировал на следы генома этого вируса при температуре в 25 градусов Цельсия, но начал активно разрезать его и исправлять ошибки в ДНК при нагреве до 45 градусов. Что интересно, температура срабатывания «выключателя» зависела от числа «букв» в этих коротких цепочках ДНК, что позволяет гибко управлять работой BspD6I и других эндонуклеаз. Как объясняют ученые, создание такой системы позволит не только избирательно редактировать геном — фактически на уровне отдельных клеток, но и собирать различные молекулярные датчики и сигнальные системы, дающие возможность в буквальном смысле программировать поведение клеток в ответ на внешние стимулы.
В новом исследовании учёные впервые обратились к «цинковым пальцам», чтобы отредактировать геном непосредственно в организме человека. Учёные вставили правильную копию гена и два «цинковых пальца» в безобидный вирус, у которого предварительно вырезали его опасную для организма часть. Миллиарды таких копий ввели в вену пациента, чтобы они достигли печени. По заявлению медиков, им удалось исправить мутацию в геноме плода.
Однако родится ли ребёнок здоровым, пока неизвестно. В ожидании прорыва Эксперты отмечают, что проведение генной терапии может быть небезопасно. Один из первых пациентов «генных инженеров», 18-летний Джесси Джелсинджер, умер в 1999 году через четыре дня с начала клинического испытания из-за масштабного иммунного ответа на вирусы, которые доставляли гены в его клетки. Результаты анализа ДНК globallookpress.
Однако, по словам эксперта, проблема внесения в ДНК поправок остаётся актуальной до сих пор. Дело в том, что, встроившись в неправильное место, даже «правильный» ген может навредить. Но в новой операции исследователи смогли довольно точно задать место редактирования. Думаю, в случае успеха этого метода генную терапию ждёт прорыв, и, вероятно, белки с «цинковыми пальцами» в перспективе помогут вылечить и другие тяжёлые заболевания.
Например, исправить дефективные клетки больного раком, избавив их от мутации». Несчастье помогло Прижился ли новый ген у Мэддокса, можно будет сказать не раньше, чем через месяц. Сам пациент понимает, что терапия может не сработать.
Однако первые модели, появившиеся в 2020 году и основанные на радировании ДНК, выдавали слишком много ошибок. Пытаясь редактировать один ген, они неизменно вносили изменения и в другие. Новая методика Новая методика была основана на редактировании РНК. Это дало более широкие возможности по редактированию без внесения изменений в структуры других генов.
В теории «ножницы» способны остановить даже развитие ВИЧ. Ученые смогут наделить растения устойчивостью к засухе, стрессу, сделать их более питательными и вкусными. Или же удалить из арахиса ген аллергена, а в бананы внедрить устойчивость к смертельному грибку. Точно так же можно «отредактировать» геном домашнего скота. Правда, есть риск неэтичного обращения с инструментом. Речь идет о «дизайне младенцев» — создании детей с заданными качествами. В 2018 году профессор Шэньчжэньского университета Хэ Цзянькуй объявил , что создал первых генетически модифицированных детей, обладающих иммунитетом к заражению ВИЧ. Однако коллеги не разделили радость ученого. Эксперимент с эмбрионами обернулся для Цзянькуя тюрьмой.
Ученые разработали эффективный способ редактирования генома коров
Китайские ученые разработали систему редактирования гена MEF2C, который, по их словам, «сильно связан» с расстройством аутистического спектра. Компания Profluent представила новаторский проект OpenCRISPR – первый в мире открытый редактор генов на основе ИИ, который поможет точно редактировать человеческий геном. Исследователи прибегли к технологии редактировании двух геномов растения, один из них отвечает за цветение, второй – за устойчивость к заболеваниям, в том числе к грибковым инфекциям, например, к фитофторе.
Cозданная нейросетью система CRISPR-Cas9 отредактировала геном человеческих клеток
| Нейросеть отредактировала человеческий геном | Хэ отказался принять участие в Третьем международном саммите по редактированию генома человека в Лондоне, отменил анонсированное выступление в Оксфордском университете (его альма-матер). |
| Биологи МГУ открыли новый метод редактирования генов некодирующих РНК | Системы CRISPR произвели революцию в этой области, поскольку их можно очень легко нацелить на различные части генома. |
| ИИ могут задействовать в изменении генома человека - Pro город будущего | «Я ждал появления возможности редактирования генома последние 15 лет, и теперь мне выпала большая честь — поучаствовать в подобном беспрецедентном эксперименте. |
ИИ могут задействовать в изменении генома человека
| 80 лет ФГБУ НМИЦ АГП имени академика В.И.Кулакова Минздрава России | Ученые воспользовались механизмом генетического редактирования CRISPR/Cas9, чтобы активировать защитные механизмы организма. |
| К каким открытиям ученых привело слияние генетики, истории и современности // Новости НТВ | Запрещены сейчас, мораторий есть на редактирование генома человека именно на стадии эмбриона. |
| Ученые из Новосибирска нашли способ выключать систему редактирования генома в нужный момент | «Я ждал появления возможности редактирования генома последние 15 лет, и теперь мне выпала большая честь — поучаствовать в подобном беспрецедентном эксперименте. |
| редактирование генома — последние новости сегодня | Аргументы и Факты | Руководитель лаборатории редактирования генома Светлана Смирнихина занимается разработкой генетической терапии тяжелого наследственного заболевания — муковисцидоза. |
| Новая технология позволит редактировать геном без CRISPR | Канал Наука | Дзен | Нобелевскую премию по химии в 2020 году вручили за развитие метода редактирования генома. |
В России пройдет международный научный форум по редактированию генома
Среди заявленных тем докладов молодых ученых — редактирование генома в изучении механизмов онкологических и сердечно-сосудистых заболеваний и в исправлении опасных мутаций в человеческом ДНК, а также проблемы и решения, связанные с применением. Китай злоупотребляет результатами исследований в сфере генетики с целью редактировать геном солдат своей армии, а также пытается модифицировать вирусы. Американские ученые представили первую нейросетевую систему для редактирования генома людей. говорится в сообщении. Третий Международный саммит по редактированию генома завершился в понедельник, когда специалисты по этике предупредили ученых о необходимости замедлить усилия по использованию редактирования генов для улучшения здоровья эмбрионов. Биолог рассказал о перспективах системы редактирования генома человека.